你若说服自己，告诉自己可以办到某件事，假使这事是可能的，你便办得到，不论它有多艰难。相反的，你若认为连最简单的事也无能为力，你就不可能办得到，而鼹鼠丘对你而言，也变成不可攀的高山。
——艾蜜莉·顾埃
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MeiraGTx公司A基因治疗视网膜色素变性被授予孤儿药认定资格MeiraGTx是一家位于纽约和英国的基因治疗公司，今天宣布，美国食品和药物管理局（FDA）已授予其专有的AAV介导基因治疗产品候选药物的孤儿药认定资格（ODD），其中包含色素性视网膜炎GTP酶调节剂基因治疗X连锁色素性视网膜炎（XLRP）。
视网膜色素变性（RP）是遗传性失明的最常见形式之一，具有三种一般遗传模式：常染色体显性遗传，常染色体隐性遗传和X连锁。超过70％的XLRP和高达20％的所有RP病例由RPGR基因中的突变引起。由RPGR（RPGR-XLRP）突变引起的XLRP的男性通常在其生命的第一个十年中具有夜盲症，随后其视野逐渐减少和视力丧失。到他们的第四个十年结束时，大多数患者是法定盲。
MeiraGTx已经开发了一种基因治疗产品，旨在将RPGR基因靶向感光细胞，以恢复RPGR-XLRP患者的视觉功能。MeiraGTx将在年上半年在伦敦的Moorfields医院启动这些患者的临床1/2期研究。
这标志着MeiraGTx管道中针对罕见遗传性视网膜病变的第三种基因治疗产品，获得来自FDA的孤儿药指定和欧洲***管理局（EMA）委员会孤儿医药产品（COMP）的孤儿药指定。MeiraGTx先前已经从FDA和COMP获得治疗具有RPE65突变的Leber先天性黑蒙症以及由于CNGB3基因突变而导致的全色盲基因治疗产品候选药物的ODD。
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《眼科学》：寨卡病毒或可引发青光眼
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